单臂Meta分析质量评价与风险评估

单臂Meta分析质量评估

单臂Meta分析（Single-Arm Meta-Analysis）是一种汇总仅包含单一干预组（无对照组）研究数据的分析方法，常见于以下场景：

罕见病研究：难以招募足够样本进行随机对照试验（RCT）。
早期临床试验（如Ⅰ/Ⅱ期）：探索性研究设计。
历史对照研究：使用历史数据作为隐含对照。

以下是对单臂meta分析质量评估的2种工具介绍：

1、NIH（National Institutes of Health）单臂研究质量评估工具

问题① 研究问题

作者是否描述了他们进行这项研究的目标？是否容易理解他们想要找到什么？这个问题对于任何类型的科学论文都很重要。更高质量的科学研究明确定义了一个研究问题。

问题② 资格标准和研究人群

作者是否描述了适用于选择或招募研究参与者的个人的资格标准？换句话说，如果研究人员再次进行这项研究，他们是否知道招募谁、从哪里招募以及从什么时间段招募？
以下是研究人群的样本描述：2005 年 1 月 1 日至 2007 年 12 月 31 日期间开始在凤凰城好撒玛利亚人医院寻求医疗护理的 40 岁以上患有 2 型糖尿病的男性。人群明确描述为：

谁（40 岁以上患有 2 型糖尿病的男性）;
其中（Phoenix Good Samaritan Hospital）;
时间（2005 年 1 月 1 日至 2007 年 12 月 31 日之间）。

另一个样本描述是从事护理专业的女性，她们在 34 年年龄在 59 至 1995 岁之间，没有已知的冠心病、中风、癌症、高胆固醇血症或糖尿病，是从人口最多的 11 个州招募的，联系信息从州护理委员会获得。

为了评估这个问题，综述作者在必要时检查了关于研究方法的先前论文（列在参考文献列表中）。

问题③ 代表相关临床人群的研究参与者

研究的参与者通常应代表将广泛应用干预措施的人群。对小人口亚组的研究可能会引起人们对干预措施将如何影响更广泛的关注人群的担忧。例如，针对非常年轻或非常老年人的干预措施可能会对中年人产生不同的影响。同样，研究人员可能无法将严重慢性病患者的研究结果外推到健康人群。

问题④ 所有符合条件的参与者

为了进一步探讨这个问题，综述作者可能需要问：研究人员是否在招募或选择研究参与者之前制定了 I/E 标准？是否对所有研究参与者使用相同的基本 I/E 标准？是否所有符合 I/E 标准的受试者都参加了这项研究？

问题⑤ 样本量

作者是否说明了他们选择或招募纳入或分析的个体数量的原因？他们是否注意到或讨论了这项研究的统计功效？此问题解决了是否有足够的样本量来检测关联（如果确实存在）。
文章的方法部分可能提供有关检测假设结果差异所需的样本量的信息，并讨论统计功效（例如，该研究有 85% 的功效检测到感兴趣结果的发生率增加 20%，2 侧 alpha 为 0.05）。有时会给出方差估计值和/或效应量估计值，而不是样本量计算。无论如何，如果审稿人确定功效足以检测感兴趣的效应，那么他们将对问题 5 回答 “是”。

问题⑥ 明确描述干预

关于干预措施的另一个相关问题是：研究中是否明确详细定义了干预措施？作者是否表明干预始终适用于受试者？研究参与者对干预要求的依从性是否很高？例如，如果研究人员将一组分配到 10 毫克/天的药物 A，那么该组中的大多数参与者是否服用了特定剂量的药物 A？还是很大一部分参与者最终没有服用研究方案中指示的特定剂量的药物 A？
综述作者确定，研究结果的变化可归因于研究干预。如果受试者接受的干预不属于研究方案的一部分，并且可能影响所评估的结局，则结果可能会有偏倚。

问题⑦ 结果测量描述清晰、有效且可靠

结局是否进行了详细定义？衡量结果的工具或方法是否准确可靠——例如，它们是否经过验证或是否客观？这个问题很重要，因为答案会影响对研究结果有效性的信心。
客观、准确和可靠的结果测量的一个例子是死亡——这种结果比其他任何结果都更准确。但是，即使使用像死亡这样客观的衡量标准，调查人员评估死亡的准确性和可靠性也可能存在差异。例如，他们是根据尸检报告、死亡证明、死亡登记还是家庭成员的报告来的？有效研究的另一个例子是确定膳食脂肪摄入量是否影响血液胆固醇水平（胆固醇水平是结果），并且胆固醇水平是通过空腹血液样本测量的，这些样本都被送到同一个实验室。这些示例将得到 “yes”。
“否”的一个例子是受试者自我报告他们心脏病发作，或自我报告他们的体重（如果体重是感兴趣的结果）。

问题⑧ 结局评价者的盲法

盲法或盲法意味着结果评估者不知道参与者是否接受了干预或暴露于所研究的因素。为了回答上述问题，评价员检查了文章，以寻找评估结果的人对参与者的干预或暴露状态不知情的证据。例如，结果评估者可能会检查医疗记录以确定暴露组和对照组中发生的结果。有时，应用干预或测量暴露的人是进行结果评估的同一个人。在这种情况下，结局评估者不太可能对干预或暴露状态不知情。审稿人会在评估工具的评论部分注明这样的发现。
在评估该标准时，评价员确定进行结局评估的人是否有可能知道研究参与者的暴露状况。如果没有，那么盲法就足够了。对结果评估者进行充分盲法的一个例子是创建一个单独的委员会，其成员不参与患者的护理，也不了解研究参与者的暴露状态。使用研究方案，委员会成员将审查参与者的医疗记录副本，这些副本将被剥夺任何潜在的暴露信息或个人身份信息，以获得预先指定的结果。

问题⑨ 随访率

较高的总体随访率总是比较低的随访率更可取的，尽管在较短的研究中预计会更高，而在较长的研究中通常可以看到较低的总体随访率。通常，可接受的总体随访率被认为是 80% 或更多的参与者，其干预或暴露是在基线时测量的。但是，这是一个通用准则。
在考虑失访者时，在分析中，研究者可能对失访者进行了结局的估算值或使用其他方法。例如，他们可能会结转结果测量的基线值或最后观察值，并将其用作失访研究参与者的最终结果测量的估算值。

问题⑩ 统计分析

是否使用正式的统计检验来评估前后结局测量变化的显著性？报告的研究结果应显示统计检验的值，例如 p 值，以记录研究中发现的结果测量变化的统计显着性（或缺乏统计显着性）。

问题⑪ 多结局测量

在研究前后的过程中，是否对每个人的结局指标进行了不止一次的测量？具有相同结果的多次测量增加了准确测量结果的可信度。

问题⑫ 团体层面的干预和个人层面的结局工作

团体层面的干预通常与临床干预无关，例如减肥手术，其中干预措施应用于个体患者层面。在这些情况下，问题在评估工具中被编码为 “NA”。

2、MINORS条目

非随机对照试验方法学评价指标（methodological index for non-randomized studies，MINORS）是由法国外科医师Slim等在2007年全面回顾文献及专家共识的基础上制定的临床干预研究的质量评价工具，特别适用于外科非随机对照干预性研究（non-randomized surgical studies）质量的评价。评价指标共12条，每一条分为0～2分。前8条针对无对照组的研究，最高分为16分；后4条与前8条一起针对有对照组的研究，最高分共24分。0分表示未报道；1分表示报道了但信息不充分；2分表示报道了且提供了充分的信息。本次仅展示前8项问题：

问题❶ 明确的给出了研究目的